2016-06-18

Subject: Terapias génicas prometedoras colocam enigma de milhões

Terapias génicas prometedoras colocam enigma de milhões

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@ Nature/Kim Hairston/Baltimore Sun/MCT/Getty

Medicamentos que atuam modificando os genes de um paciente estão prestes a ser aprovados nos Estados Unidos e um já está disponível na Europa. Estes desenvolvimentos marcam um triunfo para o campo da terapia génica, há tão pouco tempo bastante controverso.

Mas com custos estimados de pelo menos US$1 milhão, como poderá alguém pagar por esses tratamentos? A questão é apenas uma num debate alargado sobre como financiar um leque de medicamentos super-dispendiosos que estão agora disponíveis, graças a uma explosão na investigação genética e em biologia molecular ao longo dos últimos 20 anos.

“Os avanços da ciência estão a colocar a questão dos custos como nunca antes”, diz o economista Mark Trusheim, do Instituto de Tecnologia do Massachusetts em Cambridge. “Queremos converter a ciência em terapias que teríamos de pagar?”

As terapias genéticas que estão prestes a ser aprovadas nos Estados Unidos incluem tratamentos para a hemofilia B, anemia falciforme e a doença cerebral neurodegenerativa adrenoleucodistroia. A terapia em desenvolvimento na Spark Therapeutics de Filadélfia, Pennsylvania, para um tipo de cegueira é considerada a mais avançada.

Muitos dos tratamentos transportam genes corretivos através de um vírus modificado, o que é considerado mais seguro que vetores usados em tentativas anteriores. Mas muitas das doenças alvo são raras, limitando a população a tratar e e frequentemente não existem medicamentos aprovados anteriormente que funcionem de forma semelhante, retirando a pressão de baixar os preços ás companhias.

Essas terapias podem acustar $1 milhão por paciente, estimam o hematologista Stuart Orkin, da Faculdade de Medicina de Harvard em Boston, Massachusetts, e Philip Reilly, investidor da Third Rock Ventures em Boston. Reilly fundou a Bluebird Bio, que está a trabalhar em várias terapias génicas prestes a chegar ao mercado.

Esse é também o preço da Glybera, a terapia génica que já recebeu a luz verde pelos reguladores europeus em 2012, e apenas foi usada por uma pessoa desde então. Os peritos atribuem esta baixa taxa de utilização ao preço elevado e a dúvidas sobre a sua eficácia. Para as novas terapias se safarem melhor, terão originar dados convincentes que provem que valem o dinheiro, diz Trusheim.

Uma possibilidade é associar seguros ao desempenho das terapias: se os produtos não desempenhares adequadamente a função que se propõem a companhia de seguros compensa o segurado.

Redes organizadas por companhias de seguros para recolher e partilhar dados dos centros de saúde tornam esses acordos possíveis, diz Michael Sherman, da Harvard Pilgrim. E existem cada vez mais por todo o mundo, predominantemente na Europa e Estados Unidos, mas também em países com rendimentos médios como a China e Brasil.

Estes acordos poderão funcionar para algumas doenças, como a hemofilia B, para a qual existem vários medicamentos que podem ser aprovados, mas para outras, como para a adrenoleucodistrofia, onde apenas uma companhia está a desenvolver o produto, não haverá incentivo para as companhias negociarem, diz Trusheim.

A dificuldade em pagar os frutos da revolução tecnológica é algo com que os governos já estão a ter dificuldades: o estado do Arkansas chegou a acordo com 3 pessoas que o processaram alegando que lhes tinha sido negado acesso ao medicamento para a fibrose cística Kalydeco (ivacaftor) devido aos US$300 mil que custa e o governo japonês impôs um corte de 50% no preço de um novo tratamento para a hepatite C, o Sovaldi (sofosbuvir).

Mas o que trabalham na terapia génica estão confiantes de que existe solução: "Digamos que uma terapia génica que faça um mundo de diferença na vida de uma criança custe um milhão de dólares para um único evento", diz Reilly. “Consigo pensar em muitas coisas em medicina qye custam isso e mais e nem pensamos duas vezes.”

 

 

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