2011-03-19

Subject: Terapia génica traz esperança a doentes de Parkinson

 

Terapia génica traz esperança a doentes de Parkinson

 

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Um tratamento de terapia génica experimental para a doença de Parkinson aliviou os problemas de movimento de um pequeno número de pacientes e não levantou questões de segurança de maior. O estudo, relatado na última edição da revista The Lancet Neurology, é o primeiro teste clínico duplamente cego a mostrar os benefícios da terapia génica para pacientes com esta doença neurodegenerativa.

A doença de Parkinson caracteriza-se por tremores, lentidão e problemas cognitivos, sendo causada pela morte dos neurónios dos circuitos cerebrais produtores de dopamina. Os efeitos afectam em cascata as diversas regiões do cérebro envolvidas no movimento, com algumas delas a ficar excessivamente activas.

Muitos pacientes são tratados com o medicamento levadopa (L-DOPA), um precursor da dopamina, e recuperam o controlo dos seus movimentos mas, ao longo do tempo, os pacientes tornam-se menos sensíveis à L-DOPA e ficam afectados pelos seus efeitos secundários, que incluem problemas psicológicos e físicos.

A terapia génica pode oferecer uma solução a longo termo, diz Andrew Feigin, neurologista do Instituto Feinstein de Investigação Médica de Manhasset, Nova Iorque, que liderou o teste em conjunto com Michael Kaplitt, da Faculdade de Medicina Weill Cornell de Nova Iorque. O teste envolveu 45 pacientes com idades entre os 30 e 75 anos e foi financiado pela Neurologix de Fort Lee, Nova Jérsia, que detém a patente da terapia.

Metade dos pacientes recebeu uma infusão de um vírus geneticamente modificado para transportar o gene da enzima glutamato-descarboxilase (GAD) para um centro cerebral excessivamente activo devido à doença de Parkinson, o núcleo sub-talâmico. O gene GAD codifica o neurotransmissor GABA, que inibe os neurónios desta zona. Outro tratamento para a Parkinson, a estimulação profunda do cérebro (EPC), usa a electricidade para inibir os neurónios da mesma região.

Os restantes pacientes sujeitaram-se a uma cirurgia cerebral mas não receberam terapia génica.

Seis meses depois destas cirurgias, a equipa de Feigin registaram melhorias em ambos os conjuntos de pacientes através de uma avaliação standard da doença de Parkinson que analisa factores como a passada, postura e movimentos das mãos e dedos. Os pacientes que receberam a terapia génica revelaram uma melhoria de 23,1% nesta escala, comparada com os 12,7% de melhoria para os pacientes que receberam a cirurgia placebo. No entanto, os pacientes que receberam terapia génica não tiveram, no seu todo, mais benefícios na qualidade de vida do que o outro grupo.

 

A equipa de Feigin excluiu seis pacientes que podem não ter recebido a terapia génica devido a problemas com a sua entrega. Ele diz que isso se pode justificar num pequeno teste destinado a verificar se um tratamento funciona. "Se incluíssemos pessoas que não receberam terapia génica poderia facilmente eliminar os benefícios que poderíamos ver."

Um paciente que recebeu a terapia génica precisou de cirurgia para corrigir uma obstrução intestinal 4 meses após a cirurgia mas Feigin considera que isso não tem relação com a terapia.

"Estou muito entusiasmado por ver que é seguro", diz Stéphane Palfi, neurocirurgião do Hospital Henri Mondor de Creteil, França, que não esteve envolvido no teste.

No entanto, ele salienta que a EPC tipicamente dá mais benefícios a pacientes com a doença de Parkinson e, acrescenta, ao contrário da terapia génica, pode ser afinada dependendo da situação do paciente.

Apesar disso, Palfi permanece entusiasmado com o facto de a terapia génica poder fornecer mais uma ferramenta para gerir a doença de Parkinson. Ele está envolvido num teste de segurança para a entrega de genes relacionados com o fabrico de dopamina em cérebros com Parkinson. Palfi diz que, até agora, nove pessoas receberam o tratamento.

Outros cientistas estão a testar terapias génicas que impedem a morte dos neurónios em pacientes com Parkinson.

Marc Panoff, financeiro-chefe da Neurologix, diz que a companhia vai pedir permissão à FDA americana para realizar, mais para o final do ano, um teste clínico maior. 

 

 

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